По материалам NCCN Guidelines for Patients® — Myelodysplastic Syndromes, 2026 (NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology, Version 3.2026 — January 12, 2026)
Миелодиспластические новообразования (МДС) — группа редких злокачественных заболеваний крови, при которых костный мозг перестаёт производить достаточное количество здоровых зрелых клеток крови. При МДС незрелые клетки крови (бласты) в костном мозге не созревают должным образом, в результате чего снижается количество клеток одного или нескольких типов — это состояние называется цитопения.
Три основных типа цитопений при МДС:
Важно: МДС может прогрессировать в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) примерно у каждого третьего пациента. Мониторинг этой трансформации — одна из ключевых задач наблюдения.
Большинство пациентов с МДС нуждаются в переливаниях крови или тромбоцитов для коррекции низких показателей.
| Тип | Ключевой признак |
|---|---|
| МДС с низким числом бластов (МДС-НБ) | Мало незрелых клеток; менее агрессивный |
| МДС с делецией 5q (МДС-5q) | Утрата части хромосомы 5; хорошо отвечает на леналидомид |
| МДС с мутацией SF3B1 (МДС-SF3B1) | Специфическая генная мутация; кольцевые сидеробласты; отвечает на люспатерцепт |
| МДС, гипопластический (МДС-г) | Меньше клеток в костном мозге, чем в норме |
| МДС с биаллельной инактивацией TP53 (МДС-biTP53) | Инактивированный белок TP53; агрессивный, неблагоприятный прогноз |
| МДС с увеличенным числом бластов (МДС-УБ) | Больше бластов (МДС-УБ1 или МДС-УБ2); выше риск трансформации в ОМЛ |
| МДС с фиброзом (МДС-ф) | Рубцевание (фиброз) в костном мозге |
Стратегия лечения определяется Пересмотренной Международной прогностической шкалой (IPSS-R), которая классифицирует МДС на пять групп на основании процента бластов, степени цитопений и хромосомных изменений:
| Группа IPSS-R | Категория NCCN |
|---|---|
| Очень низкий риск | Низкий риск |
| Низкий риск | Низкий риск |
| Промежуточный риск | Низкий или Высокий риск (пограничный) |
| Высокий риск | Высокий риск |
| Очень высокий риск | Высокий риск |
Для прогнозирования также может использоваться более точный инструмент — IPSS-M (добавляет данные о конкретных генных мутациях к IPSS-R).
Обязательные исследования:
В отдельных случаях: тест на ВИЧ; оценка уровня меди; проточная цитометрия; HLA-типирование (при планировании трансплантации)
Почему генетика важна: лечение МДС подбирается индивидуально с учётом специфического генетического и хромосомного профиля заболевания.
Лечение разделено на два основных пути по группе риска:
| Низкий риск | Высокий риск |
|---|---|
| Цель: контроль симптомов — улучшить клеточные показатели, снизить потребность в трансфузиях | Цель: воздействие на опухоль — замедлить прогрессирование, предотвратить трансформацию в ОМЛ |
| Менее интенсивная терапия | Более интенсивная терапия, возможна трансплантация |
Гипометилирующие агенты (ГМА) — основа лечения МДС:
Таргетные препараты:
Стимуляторы эритропоэза (ЭСА):
Агент созревания эритроидных клеток:
Иммуномодулирующий препарат:
Иммуносупрессивная терапия (ИСТ):
Ростовые факторы:
Агонисты рецептора тромбопоэтина:
Без симптомов: активное наблюдение («наблюдение и ожидание») с регулярным контролем клеточных показателей.
При клинически значимой тромбоцитопении или нейтропении: ГМА (азацитидин, децитабин или децитабин+седазуридин) или ИСТ ± элтромбопаг → при отсутствии ответа: IDH1/IDH2 ингибитор или аллогенная ТГСК для подходящих.
При симптомной анемии — лечение определяется подтипом МДС и уровнем ЭПО:
При del(5q) (МДС-5q):
При мутации SF3B1 (МДС-SF3B1):
Без del(5q), с/без других цитогенетических изменений:
Зависит от того, планируется ли аллогенная ТГСК.
Если аллогенная ТГСК планируется или возможна:
Если аллогенная ТГСК НЕ планируется:
Единственный потенциально куративный метод лечения МДС. Использует здоровые донорские стволовые клетки для восстановления поражённого костного мозга. Требует HLA-типирования для подбора совместимого донора. Интенсивный метод — подходит не всем; зависит от возраста, состояния здоровья и функционального статуса.
Этапы: кондиционирование (химиотерапия ± облучение) → инфузия донорских стволовых клеток → приживление (2–4 недели) → формирование нового здорового костного мозга.
Побочные эффекты: инфекции (на фоне иммуносупрессии), кровотечения, болезнь «трансплантат против хозяина» (РТПХ) — атака донорских клеток на ткани пациента.
Некоторые опухоли имеют черты как МДС, так и МПН. Типы:
Трансфузии: переливания эритроцитов при симптомной анемии; тромбоцитов — при значимой тромбоцитопении с кровотечениями.
Перегрузка железом: повторные трансфузии (≥20) могут вызвать накопление железа в органах. Хелаторная терапия (дефероксамин или деферасирокс) используется для лечения перегрузки железом.
При тромбоцитопении: агонисты рецептора тромбопоэтина; антифибринолитики (аминокапроновая кислота) при сохраняющемся кровотечении.
Профилактика инфекций: антибиотики при бактериальных инфекциях; антимикробная профилактика после трансплантации.
Психосоциальная поддержка: психологическое консультирование, обучение, группы поддержки; оценка качества жизни.
Источник: NCCN Guidelines for Patients® — Myelodysplastic Syndromes, 2026 (на основе NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology, Version 3.2026 — January 12, 2026). National Comprehensive Cancer Network® (NCCN®).
Полный оригинальный документ в свободном доступе: NCCN.org/patientguidelines
Материал предназначен только для информационных целей и не заменяет консультацию лечащего врача.
Скачать PDF
pa_b9b8b5d3-1800-42d1-b2ed-2aebff478f76_1778342689321.pdf
